WASHINGTON - Menteri Kesehatan AS Robert F Kennedy Jr. dapat mewujudkannya Sebuah kemenangan kebijakan bagi pemerintahan Trump hanya dalam beberapa bulan setelah Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) menggandeng GSK (GSK.L), untuk membantu mempercepat persetujuan obat yang telah berusia puluhan tahun untuk mengobati gangguan terkait autisme.

Langkah FDA yang tidak biasa ini akan memungkinkannya untuk melewati proses pembaruan label yang panjang untuk versi generik obat tersebut, leucovorin, atau uji klinis baru, sebuah taktik yang dipertanyakan oleh akademisi, pengacara, dan dokter.

Seorang juru bicara GSK mengatakan kepada Reuters bahwa mereka berencana untuk menyelesaikan aplikasi penggunaan baru untuk versi bermerek leucovorin "secepat mungkin."

Setelah perusahaan farmasi Inggris tersebut menyelesaikan proses tersebut, FDA biasanya membutuhkan waktu sekitar empat hingga enam bulan, tetapi dapat memproses permintaan tersebut lebih cepat lagi, kata Giuseppe Randazzo dari Association for Accessible Medicines, sebuah kelompok lobi obat generik.

Proses yang dipercepat ini akan memberikan justifikasi tambahan bagi dokter untuk meresepkan obat tersebut untuk defisiensi folat serebral, suatu gangguan metabolisme yang dapat menyebabkan berbagai gejala neurologis, termasuk beberapa yang terkait dengan autisme. Hal ini juga memenuhi janji Kennedy kepada Presiden Donald Trump dan gerakan "Make America Healthy Again" yang didukungnya.

Tanpa bukti yang kuat, perubahan label tersebut paling-paling hanya merupakan kemenangan birokrasi yang hampa, kata Ameet Sarpatwari, peneliti kebijakan farmasi di Harvard Medical School.

Namun, obat tersebut, yang digunakan untuk mengurangi efek toksik dari pengobatan kanker tertentu dan dijual seharga $34,14 untuk sebotol berisi 30 pil dosis tinggi di Cost Plus Drugs, kemungkinan besar akan ditanggung oleh asuransi untuk kondisi tersebut dengan perubahan label tersebut.

Seorang juru bicara HHS mengatakan bukti tersebut dengan jelas mendukung kemampuan leucovorin untuk mengatasi penyebab defisiensi folat serebral dan meningkatkan hasil pengobatan pasien.

PERMINTAAN MENINGKAT SETELAH TRUMP MEMPROMOSIKAN OBAT
Permintaan obat ini meningkat, pertama setelah berita CBS di bulan Februari tentang penggunaannya pada anak laki-laki berusia lima tahun yang tidak dapat berbicara, dan baru-baru ini setelah Trump mempromosikan penggunaannya.

"Para perawat saya terus-menerus mengatakan telepon berdering terus-menerus," kata Dr. Larry Gray, pakar pediatri perkembangan dan perilaku, yang menangani pasien autisme di Rumah Sakit Anak Lurie Chicago.

Karena pengobatan ini belum disetujui untuk autisme, kebijakan institusi tersebut hanya menawarkannya dalam uji klinis, yang jarang terjadi. Namun, obat ini telah disetujui FDA, sehingga dokter dapat meresepkannya di luar label.

Kennedy telah menyatakan peningkatan angka autisme di AS, yang sekarang diperkirakan mencapai 1 dari 31 anak pada usia 8 tahun, sebagai epidemi dan telah berjanji untuk menemukan beberapa jawaban di balik penyebabnya serta pengobatannya pada bulan September.

Pada acara di Gedung Putih pada tanggal 22 September, Kennedy, Trump, dan pejabat kesehatan lainnya mendukung leucovorin sebagai pengobatan autisme. Mereka juga memperingatkan penggunaan Tylenol oleh ibu hamil, dengan mengatakan bahwa penelitian menunjukkan adanya hubungan dengan autisme. Para pakar kesehatan dan kelompok medis menyebut peringatan tersebut berbahaya dan tidak memiliki dasar ilmiah yang kuat.

MENGGANDAKAN ATURAN YANG TIDAK JELAS
FDA dapat mempercepat proses dengan menggunakan aturan yang tidak jelas untuk mengembalikan permohonan persetujuan GSK dan meminta pembaruan label dengan menambahkan defisiensi folat serebral, berdasarkan analisis badan tersebut sendiri terhadap 40 kasus pasien yang ditemukan dalam tinjauan pustaka dari tahun 2009 hingga 2024.

GSK menjual obat tersebut dengan nama Wellcovorin hingga tahun 1997. Versi generiknya, yang juga disebut asam folinat dan merupakan bentuk folat atau vitamin B9, kini diproduksi oleh Hikma (HIK.L) yang berbasis di Inggris.

Setelah permohonan GSK disetujui, hukum AS mewajibkan produsen obat generik untuk menyesuaikan dengan perubahan tersebut. Proses pembaruan label yang lebih umum digunakan untuk obat generik, yang memerlukan konsultasi dengan produsen obat generik, biasanya memakan waktu hingga satu setengah tahun, menurut pengacara Skadden, Rachel Turow. Proses ini biasanya digunakan untuk obat kanker setelah manfaat baru terbukti dalam uji klinis, ujarnya dan beberapa pengacara lainnya.

Aaron Kesselheim, profesor kedokteran di Harvard Medical School, menggambarkan proses yang digunakan sebagai "sangat tidak lazim," dan mengatakan bahwa tanpa FDA membagikan data atau uji klinisnya, sulit untuk mengetahui apakah badan tersebut mengikuti standar bukti normal.

BUKTI TERBATAS YANG TERSEDIA
Dr. Andy Shih, kepala bagian sains di organisasi advokasi Autism Speaks, mengatakan bukti penggunaan leucovorin terbatas dan berpotensi menunjukkan manfaat bagi sebagian kecil anak autis. Uji coba yang lebih besar diperlukan, ujarnya.

Bukti ini didasarkan pada empat studi, yang masing-masing melibatkan 50 hingga 60 pasien, dengan tiga di antaranya dilakukan oleh penulis yang sama, kata Dr. Karam Radwan, direktur Program Gangguan Perkembangan Saraf di Universitas Chicago, yang menggunakan obat tersebut dalam praktiknya.

"Anda perlu mereplikasi hal itu dengan lab yang berbeda, dalam lingkungan yang berbeda, untuk memastikan kami memiliki dukungan yang cukup" untuk perubahan tersebut, ujarnya.

Tiga uji coba tahap tengah sedang berlangsung untuk mempelajari versi cair baru leucovorin sebagai pengobatan gangguan bahasa dini untuk anak-anak autis, menurut situs uji klinis pemerintah. Data paling awal diperkirakan akan tersedia sekitar bulan Desember.

Uji coba ini dipimpin oleh seorang peneliti autisme yang bermitra dengan National Institutes of Health, Departemen Pertahanan, dan Autism Speaks, dan masing-masing melibatkan hingga 80 anak.

Uji coba yang lebih besar dan lebih konklusif akan memakan waktu bertahun-tahun. Pendekatan FDA tidak mengharuskan uji coba baru.

Perubahan ini harus didasarkan pada bukti ilmiah, dan sejauh ini, studi yang mendukung penggunaannya belum kuat, kata Radwan.